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美國FDA批準擴Emflaza(deflazacort)用于治療2-5歲杜氏肌營養不良癥兒科患者

放大字體  縮小字體 發布日期:2019-06-10 09:07  瀏覽次數:0
摘 要:  杜氏肌營養不良癥(DMD)是一種X染色體隱性遺傳疾病,主要發生于男孩。該病由抗肌營養不良蛋白基因(dystrophin gene)突變
   杜氏肌營養不良癥(DMD)是一種X染色體隱性遺傳疾病,主要發生于男孩。該病由抗肌營養不良蛋白基因(dystrophin gene)突變所致,屬于進行性肌營養不良癥常見類型。

近日,PTC Therapeutics公司(http://www.babyinabasket.net/company/)宣布,美國食品和藥物(http://www.babyinabasket.net/)管理局(FDA(http://www.babyinabasket.net/article/11/))已批準擴展Emflaza(deflazacort)的標簽,納入2-5歲杜氏肌營養不良癥(DMD)兒科患者。
 
  Emflaza于2017年2月首次獲得FDA批準,用于治療5歲及以上DMD患者;該批準使Emflaza成為全球首個獲批治療DMD的類固醇藥物。
 
  2016年9月,來自Sarepta公司的藥物Exondys 51(eteplirsen)獲得FDA批準,成為首個治療DMD的藥物,不過該藥僅適用于抗肌營養不良蛋白基因(dystrophin gene)中存在確證突變可導致51號外顯子跳躍(exon 51 skipping)的DMD患者;據估計,該類患者約占全部DMD患者的13%。
 
  Emflaza的適用人群更為廣泛,該藥適用于所有類型基因突變的DMD患者。
 
 
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